آن‌طور که مدیرعامل انجمن SMA می‌گوید سه ماه پیش، ۴۰۰ دوز داروی «اسپینرازا» با پیگیری‌های این انجمن از سوی شرکت سازندهٔ این دارو به ایران اهدا شد، اما همین داروهای اهدایی هم هنوز در دسترس این بیماران قرار نگرفته. به گفتهٔ او، روند توزیع این دارو بسیار کند و قطره‌چکانی در بازار شروع شده است و از ۹۰۰ نفر بیماری که از این شرایط جسمانی سخت رنج می‌برند، حدود ۱۵۰ نفر از کودکان توانسته‌اند دارو بگیرند که البته آنها هم درمانشان نیمه‌کاره مانده است. او می‌گوید که از ۴۰۰ دوز داروی اهدایی که سه ماه پیش وارد شده هم تا امروز فقط دو نفر موفق به دریافت داروهای تزریقی خود شده‌اند. 

 

همچنین، به گفتهٔ پورکاوه، درمان بعضی از این بیماران بیش از ۹ ماه است که نصفه و نیمه رها شده است. او به «پیام ما» می‌گوید اثربخشی این دارو‌ها که تأییدیهٔ سازمان‌های بین‌المللی را هم دارند، بر وضعیت بیماران بسیار بالاست و بسیاری از کودکان مبتلا به این بیماری که پیش از مصرف دارو حتی نمی‌توانستند دست‌وپایشان را تکان دهند، پس از مصرف داروها به‌سرعت توانسته‌اند خودشان امور روزمره‌ٔ خود را انجام دهند.

 

باوجوداین، اما داروهای «اسپینرازا» و «ریسدیپلام» تا سال ۱۴۰۰ به‌دلیل آنچه «عدم اثبات هزینهٔ اثربخشی» نامیده می‌شد، وارد فهرست رسمی دارویی کشور نشده بودند. حالا هم که این داروها پس از قول رئیس‌جمهوری مبنی‌بر رفع مشکل تأمین دارو، وارد فهرست رسمی دارویی کشور شده‌اند، سجاد اسماعیلی، سخنگوی سازمان غذا و دارو می‌گوید که «طبق پروتکل‌های تحقیقاتی باید اثربخشی این داروها ارزیابی شود.» در واکنش به این سخنان، پورکاوه با انتقاد از به طول انجامیدن فرایند تدوین پروتکل‌های تحقیقاتی می‌گوید:‌ «دو سال از دستور رئیس‌جمهور گذشته، مگر تدوین یک پروتکل چقدر زمان می‌خواهد؟»

 

بیماران SMA قربانی نظام بوروکراتیک اداری

درحالی‌که هر یک روز تأخیر در مصرف داروهای «آتروفی عضلانی نخاعی» یعنی تحلیل رفتن بیشتر عضلات مبتلایان، سخنگوی سازمان غذا و دارو به رسانه‌ها گفته که محمولهٔ دوم داروی بیماران حدود دو ماه است که وارد کشور شده است، ولی بیماران باید منتظر تدوین پروتکل‌های تحقیقاتی از سوی دو معاونت درمان و تحقیقات وزارت بهداشت و ابلاغ آن به سازمان غذا و دارو بمانند تا براساس این پروتکل‌ها، دارو بین بیماران توزیع شود. «سجاد اسماعیلی» بدون اشاره به اینکه بالاخره داروها چه زمانی به دست این بیماران می‌رسد، اضافه کرده که سازمان غذا و دارو در انتظار ارسال پروتکل‌ها است تا براساس آن داروهای موردنظر را توزیع کند: «پروتکل‌های تحقیقاتی را باید معاونت درمان و تحقیقات وزارت بهداشت ابلاغ کند.» باوجوداین، اما «یونس پناهی»، معاون تحقیقات و فناوری وزارت بهداشت در پاسخ به «پیام ما» و واکنش به این گفته، می‌گوید:‌ «سازمان غذا و دارو تعیین‌کننده است و اثربخشی دارو را این سازمان باید تأیید کند.» او همچنین از اظهارنظر دربارهٔ علت به طول انجامیدن تدوین پروتکل‌های تحقیقاتی وزارت بهداشت امتناع می‌کند:‌ «من هیچ حرفی نمی‌زنم؛ باید از سازمان غذا و دارو بپرسید!»

 

بیش از دو سال چشم‌انتظاری برای دریافت دارو، سهم ۷۰۰ بیمار بالای ۱۱ سال 

مدیرعامل انجمن SMA یکی دیگر از دلایل تجمع این بیماران در مقابل وزارت بهداشت را نحوهٔ اولویت‌بندی در توزیع دارو بین بیماران می‌داند: «گفته بودند که اولویت توزیع دارو با کودکان زیر ۱۱ سال است؛ بماند که درمان ‌آنها هم نیمه‌کاره رها شده، اما یکی دیگر از دلایل تجمع ما بی‌توجهی وزارت بهداشت به نیاز گروه سنی افراد بالای ۱۱ سال و بزرگسالان مبتلا به این بیماری است. دو سال است که حدود ۷۰۰ نفر از این افراد چشم‌انتظار دریافت داروهایشان هستند، اما چیزی عایدشان نشده است.» پیش‌ازاین، «حیدر محمدی»، رئیس سازمان غذا و دارو در این باره به تسنیم گفته بود:‌ «پروتکل علمی مشترکی میان معاونت تحقیقات، معاونت درمان و سازمان غذا و دارو تهیه شده است و بیماران برای دریافت داروهایشان اولویت‌بندی شده‌اند. در مرحلهٔ اول به بیماران زیر ۱۰ سال این دارو ارائه می‌شود و در مراحل بعدی براساس میزان موجودی دارو، این داروها به اولویت‌های سنی بعدی تحویل داده می‌شود.»

 

این درحالی‌است که «حسین غیاثی»، روزنامه‌نگار و بیمار مبتلا به SMA در این باره می‌گوید مشخص نیست این مبنای اولویت‌بندی از کجا آمده است:‌ «هیچ‌جای دنیا چنین دیواری بین بیماران زیر ۱۱ سال و بالای ۱۱ سال نکشیده‌اند و مشخص نیست مبنای انتخاب سن پروتکل توزیع داروها بر چه اساسی بوده است.» او توضیح می‌دهد که از اساس شربت خوراکی «زولژن اس‌ام‌ای» که برای ژن درمانی بیماران مبتلا به این بیماری تجویز می‌شود، از سوی شرکت سازندهٔ آن برای بزرگسالان با مشکل بلع ساخته شده:‌ «این شربت خوراکی که نحوهٔ مصرفش با استفاده از سرنگ شش میلی‌متری و قرار دادن آن گوشهٔ لب بیمارانی که توانایی بلع و به دست گرفتن قاشق را ندارند، ساخته شده است. اما وزارت بهداشت در اقدامی عجیب همین داروها را برای بزرگسالان توزیع نمی‌کند و اولویت را به زیر یازده سال داده است.»

 

روایت‌های متناقض از اثرگذاری داروها

به گفتهٔ مدیرعامل انجمن SMA، در پایان دو روز تجمع در برابر ساختمان وزارت بهداشت مسئولان وزارت بهداشت و معاونت تحقیقات و فناوری در جلسه‌ای به آنها اعلام کرد‌ه‌اند که نتیجهٔ اثربخشی داروها بر روند بهبود بیماران، فقط دو درصد است: «آنها این ادعا را درحالی مطرح کرده‌اند که آخرین پژوهش‌های علمی از اثر ۴۵ درصدی این داروها بر روند بهبود و پیشروی این بیماری را نشان می‌دهد.» 

پورکاوه در ادامه با اشاره به تجربه‌ای که از ارتباط با این بیماران پس از مصرف داروها داشته است، می‌گوید: «مثلا بچه‌ای که دچار تیپ۳ SMA بوده و در هر ده قدم، هشت بار زمین می‌خورد، پس از دریافت داروهایش توانست بدون حتی یک‌ بار افتادن به‌راحتی قدم بزند.» 

«شهریار نفیسی»، متخصص خبره‌ٔ بیماری‌های مغز و اعصاب بیمارستان شریعتی سال گذشته در سمینار دوروزهٔ طرح درمان بیماری SMA گفته بود: «بیماری SMA قابل درمان شده و برای آن داروهایی ساخته شده که می‌تواند روند این بیماری را تغییر دهد.»

 

«غلامرضا زمانی»، فوق‌تخصص بیماری‌های مغز و اعصاب کودکان نیز دربارهٔ اثربخشی داروهای این بیماری به «پیام ما» می‌گوید: «مطالعات جهانی و حتی تجربهٔ بالینی داخلی حاکی از آن است که داروها مؤثرند. اما میزان اثربخشی به‌شدت و پیشرفت بیماری در هنگام شروع درمان بستگی دارد، هرچه در مراحل اولیهٔ بیماری به‌کار گرفته شود، مؤثرتر است و چنانچه در مراحل پیشرفتهٔ بیماری به‌ کار رود، انتظار زیادی از آن نباید داشت. لذا تشخیص و شروع زودرس درمان اساس موفقیت است و پیشگیری از موارد جدید با مشاوره و توصیهٔ لازم به ناقلین ژن بیماری قبل از ازدواج و در صورت تأهل، پیشگیری قبل یا حین بارداری بهترین روش جهت جلوگیری از بروز موارد جدید و جلوگیری از تبعات آن و توجه به اقتصاد بهداشت است.»

 

«حسین غیاثی» هم با انتقاد از رویهٔ وزارت بهداشت می‌گوید: «معاونت تحقیقات وزارت بهداشت تاکنون روش تحقیق مدونی برای بررسی اثربخشی داروها به کار نگرفته و حتی به‌جای اینکه مستقیم برای سنجش اثربخشی این داروها به خانواده‌ها مراجعه کنند، از آنها می‌خواهند که از فرزندانشان پس از مصرف دارو فیلم بگیرند تا تغییرات را بررسی کنند.» او اضافه می‌کند:‌ «اگر وزارت بهداشت نتیجهٔ جدیدی از اثربخشی این دارو به دست آورده، باید مقاله‌ای در این باب منتشر کند.»